Harvinaislääkkeet ovat harvinaisten sairauksien hoitoon käytettäviä lääkkeitä. Heitä kutsutaan myös "orvoiksi". Näyttää siltä, että jos sairaus on harvinainen, siihen on vaikea kohdata.
Paradoksi on itse asiassa toiminnassa. Harvinaisuudesta huolimatta potilaita, joilla on tällaisia diagnooseja, on kaiken kaikkiaan paljon. Esimerkiksi Euroopan maissa niitä on 30 miljoonaa, eli noin joka 15. kärsii orvotaudista. Niiden hoitoon on tarkoitettu erikoislääkkeitä.
Harvinaislääkkeiden rekisteröinti
Nämä lääkkeet noudattavat yleensä samaa tuotanto- ja rekisteröintipolkua kuin perinteiset lääkkeet. Mutta niille annetaan joitain etuja, jotka rohkaisevat valmistajia investoimaan tuotekehitykseensä.
V altion interventiot tuotannon tukemiseksi tulevat monin eri tavoin: verohelpotukset ja -kannustimet, yksinkertaistettu pääsy kotimarkkinoille, kehitystuet, laajennettu markkinayksinoikeus.
Kuka määrittää tilan
Harvinaislääkkeen tila määritettyEuroopan lääkeviraston harvinaislääkkeitä käsittelevä komitea. Sitten Euroopan komissio hyväksyi. Vasta tämän jälkeen myönnetään rekisteröintitodistus.
Vaatimukset
Jotta orvon asemaa koskeva hakemus hyväksytään, sen on täytettävä seuraavat vaatimukset:
- Tulisi käyttää hengenvaarallisen tai kroonisen sairauden diagnosointiin, hoitoon tai ehkäisyyn.
- Sairaus sairastaa enintään viittä ihmistä 10 000:sta Euroopan unionin alueella tai on epätodennäköistä, että lääkevalmisteen myynti kattaisi sen kehittämiseen tarvittavat kustannukset.
- Sopivaa menetelmää taudin diagnosoimiseksi, hoitamiseksi tai ehkäisemiseksi ei ole, tai jos se on luotu, kyseessä olevan lääkkeen pitäisi auttaa potilaita, joilla on tällainen sairaus.
Lain tasolla
Venäjällä maaliskuun 2010 lopussa hyväksyttiin lakiesitys "Lääkkeiden liikkeistä", joka säätelee välttämättöminä ja elintärkeinä pidettyjen lääkkeiden hintoja. Samaan aikaan lopullisessa versiossa ei ollut mainintaa niin sanotuista harvinaislääkkeistä. Tällainen muutos katosi laista Duuman ensimmäisen oikolukemisen jälkeen.
Tämän vuoksi useita kymmeniä hyväntekeväisyyssäätiöitä yhdistyivätpuheessaan Venäjän presidentille. He pyysivät laillistamaan harvinaislääkkeiden levityksen ja yksinkertaistamaan niiden maahantuontia ja rekisteröintiä maassa.
Tämän seurauksena terveysministeriön verkkosivuilla julkaistiin virallinen lausunto. Siten tällaisten lääkkeiden tuontimenettelyä on yksinkertaistettu. Nyt on enintään 5 päivää.
Tuontilupa henkilökohtaiseen käyttöön myönnetään sähköisessä muodossa digitaalisella allekirjoituksella. Tämän ansiosta syrjäisillä seuduilla olevien potilaiden ei tarvitse käydä pääkaupungissa, jonottaa toimistoilla luvan saamiseksi.
Orvotaudit
Esimerkkejä harvinaissairauksista ovat:
- Mukopolysakkaridoosi. Vakavassa muodossa oleva perinnöllinen sairaus, joka liittyy aineenvaihduntahäiriöihin. Venäjällä tällä taudilla syntyy keskimäärin noin 15 ihmistä vuodessa.
- Hemofilia. Perinnöllinen patologia, jossa diagnosoidaan veren hyytymistekijän puutos, joka hidastaa prosessia. Venäjällä on rekisteröity 8 000 potilasta.
- Krooninen limakalvon kandidoosi. Taudin aiheuttaja on Candida-suvun sieni. Esiintyy yleensä alle 18-vuotiailla.
Lisäksi tämä luettelo sisältää mukormykoosin, zygomykoosin, tymooman, pahanlaatuisen pehmytkudossarkooman, kystisen fibroosin, hyperprolaktinemian, Rett-oireyhtymän, mahalaukun haavaisen paksusuolitulehduksen, Majidin oireyhtymän, aniridian. Nämä eivät ole ainoita orposairauksia – niiden luettelo on paljon pidempi.
Lista suosituista huumeista
Kuuluisimmat harvinaislääkkeet sairauksiin ovat:
- "Soliris". Vaikuttava aine on ekulitsumabi. Lääke on immunosuppressantti. Käyttöaiheet - epätyypillinen hemolyyttis-ureeminen oireyhtymä sekä paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria. Vasta-aiheita ovat Neisseria aivokalvontulehduksen kantaminen, aktiivinen infektio, rokotuksen puute, vaikea maksa- ja munuaistauti.
- "Enplate". Pääasiallinen vaikuttava aine on romiplostiimi. Lääke on määrätty idiopaattiseen trombosytopeeniseen purppuraan.
- "Elapraza". Pääkomponentti on idursulfaasi. Lääke on määrätty tyypin 2 mukopolysakkaridoosiin.
- "Trucklear". Lääkkeen pääaine on bosentaani. Sitä käytetään keuhkoverenpainetautiin.
- "Enbrel". Lääke sisältää etanerseptiä. Sitä on määrätty nuorten niveltulehdukseen, joka alkaa systeemisesti.
- "Katsotaan." Vaikuttava aine on galsulfaasi. Työkalua käytetään neljännen tyypin mukopolysakkaridoosiin.
- "Actemra". Sisältää tosilitsumabia. Sitä on määrätty nuorten niveltulehdukseen, joka alkaa systeemisesti.
- "Revoleyd". Vaikuttava aine on eltrombopagi. Työkalua käytetään idiopaattiseen trombosytopeeniseen purppuraan.
- "Aldazurim". Pääaine on laronidaasi. Sitä on määrätty tyypin 1 mukopolysakkaridoosiin.
- "Ilaris". Vaikuttava aine on kanakinumabi. Lääkettä käytetään nuorten niveltulehdukseen, joka alkaa systeemisesti.
- "Privigen". HänenVaikuttava aine on ihmisen immunoglobuliini. Lääke on määrätty idiopaattiseen trombosytopeeniseen purppuraan.
- "Replagal". Vaikuttava aine on agalsidaasi alfa. Sitä on määrätty Fabryn taudin hoitoon.
- "Exjade". Vaikuttava aine on deferasiroksi. Lääkettä käytetään määrittelemättömään aplastiseen anemiaan.
- "Orfadin". Vaikuttava aine on nitisinoni. Sitä on määrätty tyrosinemiaan.
- "Adempas". Sisältää riociguaattia. Sitä on määrätty keuhkoverenpainetautiin.
- "Opsumite". Sisältää macitentaania. Sitä käytetään keuhkoverenpainetautiin.
- "Revation". Sisältää sildenafiilia. Määrätty keuhkoverenpainetautiin.
- "Myozyme". Pääkomponentti on alglukosidaasi alfa. Lääkettä käytetään Pompen taudin hoitoon.
- "Hippu". Pääasiallinen vaikuttava aine on miglustaatti. Sitä on määrätty sfingolipidoosiin.
- "Ventavis". Sisältää iloprostia. Määrätty keuhkoverenpainetautiin.
- "Fabrazim". Sisältää agalsidaasi beeta. Sitä on määrätty sfingolipidoosiin.
- "Volibris". Vaikuttava aine on ambrisentaani. Määrätty keuhkoverenpainetautiin.
- "Ilomedin". Vaikuttava aine on iloprosti. Lääkettä käytetään keuhkoverenpainetautiin.
Tätä harvinaislääkkeiden luetteloa pidetään suosituimpana sairauksiin määrättyjen lääkkeiden joukossa.
Vasta-aiheet
Lääkkeet on kiellettyä ottaa milloinlisääntynyt herkkyys lääkkeen aktiiviselle yhdisteelle sekä vaikeissa maksa- ja munuaissairauksien muodoissa. Lapsia annetaan vain lääkärin luvalla.
Johtopäätös
Siksi harvinaislääkkeiden luettelo on luettelo lääkkeistä, joita määrätään samannimisen ryhmän sairauksiin. Tällaisia patologioita pidetään harvinaisina.
Harvinaislääkkeiden kehittämistä varten yrityksille tarjotaan kannustimia. Rekisteröinti tapahtuu samalla tavalla kuin muut lääkkeet, mutta asianomaisen toimikunnan lisävahvistuksella.
Potilaiden os alta on muistettava, että vain lääkäri saa määrätä lääkkeen. Lääkkeiden hankkimista itse ei suositella, sillä se ei välttämättä tuota toivottua tulosta, vaan vain pahentaa taudin kulkua.
